提到外泌体（exosomes），一般会想到的是肿瘤液体活检的三种手段之一（CTC、ctDNA和外泌体）。2019的新年伊始，JPM会议前，一个交易使外泌体的另一个潜在应用场景进入我们的视线。

Jazz Pharmaceuticals和Codiak BioSciences和公司网站宣布共同研究、开发和商业化外泌体疗法，用于难治性癌症的治疗。CodiakBioSciences获得5600万美元首付款，5个靶点每个可高达2亿美元的里程碑款，额外的临床前开发里程碑高达2000万美元，以及两个产品的联合商业化选择权和未来净销售额的royalties。此平台技术非常有新赛道的潜力。

外泌体1983年被发现，近五年该领域成为研究热点，在临床中不同疾病领域也有研究尝试。维基百科定义其为大小为30-100nm的小囊泡，其几乎存在于所有真核流体中，它们通过将DNA，RNA和蛋白质运送到其他细胞完成细胞间的信息交流，从而改变靶细胞的功能。

Codiak BioSciences拥有engEx™PLATFORM平台，此平台是利用外泌体作为运输药物的载体，工艺成熟，可以即插即用负载不同形式的药物（DNA，小分子，RNA，抗体，ADC，CRISPR/CAS9，lipid），具有通过蛋白质标签内化各种分子、以及使用外部标记将外泌体靶向特定细胞的能力。另外，Codiak已经具备GMP级临床生产规模的能力。

Codiak BioSciences以engEx™ PLATFORM核心技术平台为基础，同时发展自己的新药，采取平台和产品双轮驱动型发展策略。有一个与MDAnderson Cancer Center的合作项目已经进入临床。

其中exoSING项目在临床前体外和动物实验中显示出很好的抗肿瘤活性，exoSING的外泌体表面表达一个糖蛋白（Protein X）,同时负载小分子STING 激动剂（CDN）。在B16-F10小鼠模型中，对Checkpoint难治性肿瘤有很好的活性，与同等剂量的小分子STING激动剂相比，exoSING抗肿瘤活性更强，负载0.12ug STING激动剂的exoSING与20ug STING激动剂相当，但是系统细胞因子释放远远低于20ug STING激动剂。在0.012ug exoSING就可以抑制原发瘤和转移瘤的生长。

外泌体作为一种新兴技术，刚刚起步，有三家生物公司已经登陆纳斯达克。但是它存在许多问题，包括精准改造和靶向、知识产权和大规模制造等方面，还有待进一步成熟。

总结

以Codiak BioSciences技术平台为代表的外泌体药物输送技术已经在临床上展开研究，在临床前显示出比现有药物无法企及的优势，希望如Codiak团队期望的那样，新技术能够避免Gartner Hype Cycle的低谷，直接步入康庄大道，早日转化到临床，造福病患。